الغذاء والدواء الأمريكية توافق على عقار جديد لعلاج الاضطرابات الوراثية

قالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، إنها وافقت على عقار سبرينغ ووركس ثيرابيوتيكس (SpringWorks Therapeutics) لعلاج نوع من الاضطرابات الوراثية النادرة، التي تسبب نمو الأورام في الأنسجة التي تغطي الأعصاب في جميع أنحاء الجسم.

الغذاء والدواء الأمريكية توافق على عقار جديد لعلاج الاضطرابات الوراثية

ووفقًا لوكالة رويترز، تمت الموافقة على الدواء الفموي "Gomekli" للبالغين والأطفال من عمر عامين فأكثر، الذين يعانون من حالة تُعرف باسم الورم العصبي الليفي من النوع الأول (NF1)، مع أورام عصبية ليفية ضفيرية مصحوبة بأعراض، لا يمكن إزالة الورم فيها جراحيًا.

في عام 2020، وافقت الهيئة التنظيمية الصحية على عقار Koselugo، الذي تنتجه شركة أسترازينيكا (AZN.L)، للأطفال المصابين بـ NF1-PN، ليصبح أول دواء مخصص يحصل على موافقة رسمية لهذا المرض.

تُقدر شركة SpringWorks أن حوالي 100 ألف مريض في الولايات المتحدة يعانون من الورم العصبي الليفي من النوع الأول، ومن المرجح أن يُصاب 30% - 50% منهم بأورام عصبية ليفية ضفيرية.

كما يعاني المرضى المصابون بهذا المرض من انخفاض في متوسط العمر المتوقع يتراوح بين ثمانية إلى خمسة عشر عامًا مقارنةً بالسكان بشكل عام.

ينتمي دواء Gomekli إلى فئة من الأدوية تُعرف باسم مثبطات MEK، وهو مصمم لتثبيط بروتينات MEK1 وMEK2، التي تلعب دورًا في نمو الأورام.

خيارات دوائية مبتكرة للمرضى

وقال صاقب الإسلام، الرئيس التنفيذي لشركة SpringWorks، في تصريح لوكالة رويترز قبل قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية:

"بالإضافة إلى الكبسولة، نقدم قرصًا يذوب في الماء، وهو أمر مهم جدًا للمرضى غير القادرين على البلع، وأولئك الذين لم يتمكنوا من تلقي العلاج في السابق."