الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج جيني قائم على الخلايا لاضطراب جلدي وراثي نادر
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار أبيونا ثيرابيوتكس (ABEO.O)العلاج الجيني لاضطراب جلدي نادر يوم الثلاثاء، بالتزامن مع ارتفاع أسهم شركة الأدوية التي يقع مقرها في كليفلاند بنسبة 13% في تعاملات ما قبل السوق.
أول علاج جيني قائم على الخلايا لاضطراب جلدي وراثي نادر
ووفقًا لرويترز، تمت الموافقة على العلاج الجيني، المسمى Zevaskyn، لعلاج المرضى البالغين والأطفال المصابين بمرض انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي.
يعاني مرضى هذا الاضطراب من بشرة هشة للغاية، مع ظهور بثور وتمزقات تشكل جروحًا كبيرة في جميع أنحاء الجسم يصعب شفاؤها ويمكن أن تظل مفتوحة لسنوات.
ينتج هذا الاضطراب عن خلل في جين COL7A1، الذي يمنع إنتاج نوع أساسي من الكولاجين المسؤول عن تثبيت الطبقات العليا والسفلى من الجلد.
ومن المتوقع أن يصبح العلاج متاحا في الربع الثالث من عام 2025 في مواقع العلاج المحددة، حسب أبيونا.
يعمل زيفاسكين، المعروف كيميائيًا باسم pz-cel، عن طريق إضافة جينات COL7A1 الصحية إلى خلايا جلد المريض وزرعها مرة أخرى للمريض من خلال طعوم الجلد لعلاج الجروح الكبيرة والمزمنة.
واستندت موافقة إدارة الغذاء والدواء على بيانات من دراسات أجريت في المراحل المبكرة والمتوسطة والمتأخرة من المرض، حيث أظهر العلاج شفاءً ملحوظًا للجروح وتقليلًا للألم بعد العلاج.
وقال بريت كوبيلان، المدير التنفيذي في ديبرا أوف أمريكا، وهي منظمة غير ربحية لدعم المرضى، إن قدرة المرضى على استخدام كل من فيجوفيك وخلايا pz في نفس الوقت سوف تساعد في علاج الاضطراب بشكل أكثر فعالية و"نأمل أن نجعل هذا المرض مزمنًا ولكن قابلًا للعيش.
ويقدر المحلل موري رايكروفت من شركة جيفريز أن ذروة مبيعات العلاج، بعد مدفوعات حقوق الملكية، ستصل إلى 427 مليون دولار بحلول عام 2034، ويتوقع أن يتم تسعير العلاج عند 1.75 مليون دولار لكل جولة علاج.
