ساريبتا الأمريكية تعلن ثاني حالة وفاة بسبب فشل كبدي بعد تلقيها العلاج الجيني

أعلنت شركة ساريبتا ثيرابيوتكس الأمريكية، يوم الأحد، عن تسجيل ثاني حالة وفاة مرتبطة باستخدام علاجها الجيني إيليفيديس Elevidys، وذلك بسبب فشل كبدي حاد لدى أحد المرضى، وذلك وفقًا لرويترز.

شركة ساريبتا تعلن عن ثاني حالة وفاة بسبب فشل كبدي بعد تلقي علاجها الجيني

العلاج، الذي يُعد الوحيد المعتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA لمرضى ضمور عضلات دوشين ممن تتجاوز أعمارهم أربع سنوات، كان قد تم ربطه سابقًا بحالة وفاة مماثلة في مارس الماضي، عندما توفي فتى يبلغ من العمر 16 عامًا بعد أشهر من تلقيه العلاج.

وتُعد مشكلات الكبد من الآثار الجانبية المعروفة لعلاجات الجينات التي تعتمد على ناقلات فيروسية مرتبطة بالغدة الدرقية، مثل إيليفيديس، والتي تُستخدم لنقل الجينات المعدلة إلى جسم المريض.

وأكدت شركة ساريبتا أنها بصدد اتخاذ إجراءات إضافية للحد من خطر الإصابة بفشل الكبد، من بينها تشكيل لجنة مستقلة من خبراء في مرض دوشين وأمراض الكبد، بهدف مراجعة وتطوير بروتوكولات تثبيط المناعة المصاحبة للعلاج.

كما أعلنت الشركة عن إيقاف شحن العلاج للمرضى غير القادرين على المشي، وأبلغت الجهات الرقابية، بما في ذلك إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والهيئات الصحية الدولية، بالتطورات الجديدة.

من جانبها، قالت شركة رو السويسرية، الشريكة في تسويق علاج إيليفيديس خارج الولايات المتحدة، إنها أوقفت كذلك إعطاء الجرعات الجديدة من الدواء لهؤلاء المرضى، بعد تسجيل الحالتين المتعلقتين بالفشل الكبدي الحاد والمميت.