إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تطرح آلية جديدة لتسريع إقرار أدوية الأمراض النادرة
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عن مقترح جديد يهدف إلى تسريع إجراءات الموافقة على الأدوية المخصصة لعلاج الأمراض النادرة، خصوصا تلك التي يعاني منها أعداد محدودة للغاية من المرضى في الولايات المتحدة، لا يتجاوز عددهم ألف حالة، وذلك وفقًا لرويترز.
إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تطرح آلية جديدة لتسريع إقرار أدوية الأمراض النادرة
تسمح المبادرة الجديدة بالاعتماد على بيانات مستخلصة من تجارب سريرية محدودة، بل وحتى من الدراسات أحادية الذراع، شريطة أن تُظهر أدلة قوية على فعالية الدواء. كما يمكن تعزيز هذه النتائج ببيانات إضافية مثل تأثير العلاج على موقع الهدف أو نتائج الدراسات ما قبل السريرية.
وحددت الإدارة أن الأهلية لهذه العملية المبسطة ستُمنح فقط إذا كان المرض مرتبطًا بخلل وراثي نادر ولا تتوفر له بدائل علاجية فعالة تُغير مسار المرض.
ويأتي هذا التوجه في إطار سعي الهيئة إلى إزالة العقبات أمام تطوير أدوية مبتكرة، استجابة لتصريحات وزير الصحة الأمريكي في يونيو الماضي الذي أكد ضرورة البحث عن طرق أسرع لإيصال هذه العلاجات إلى السوق.
وأثار المقترح نقاشًا داخل الأوساط الطبية والصناعية، خاصة بعد تعيين فيناي براساد في منصب رئيس مركز تقييم المواد البيولوجية والبحوث بالإدارة. حيث عبّر بعض الخبراء عن قلقهم من أن تؤدي هذه السياسات إلى تسهيل مفرط في معايير الموافقة، ما قد يفتح الباب أمام اعتماد أدوية جديدة دون بيانات كافية.
وترى إدارة الغذاء والدواء أن التحدي الأساسي يكمن في صعوبة جمع بيانات سريرية كافية من تجارب تقليدية حين يكون عدد المرضى محدودًا جدًا، وهو ما يتطلب حلولًا تنظيمية أكثر مرونة لمواجهة طبيعة هذه الأمراض.
