يسبب تراكم بروتينات سامة في الدماغ.. باحثون: تطور علاج جيني لمرض نادر بنسبة 75%
أعلن باحثون في جامعة لندن كوليدج نجاح تجربة علاجية رائدة تمكنت من إبطاء تطور مرض هنتنجتون العصبي الوراثي بنسبة تصل إلى 75%، ما قد يفتح الباب أمام أول علاج فعّال لهذا المرض القاسي.
تجربة جينية رائدة تبطئ تقدم مرض هنتنجتون بنسبة 75%
وحسب ما نشرته صحيفة ديلي ميل البريطانية، ظهرت التجربة التي شملت 29 مريضًا خضعوا لجراحة دقيقة في الدماغ استغرقت ما بين 12 و18 ساعة، تم خلالها حقنهم بعلاج جيني مبتكر طورته شركة uniQure تحت اسم AMT-130، يقوم هذا العلاج على استخدام فيروس آمن محمل بتسلسل وراثي خاص، يحفز الخلايا العصبية على إنتاج جزيئات microRNA، التي تعمل على تقليل مستويات بروتين هنتنجتون المتحوّر المسؤول عن تدمير الخلايا العصبية.
ووفقًا للنتائج، فإن التدهور الحركي والذهني المتوقع خلال عام كامل يمكن أن يتأخر لـ 4 سنوات بعد العلاج، مما يمنح المرضى سنوات إضافية من الحياة ذات جودة أفضل. بعض المشاركين أظهروا تحسنًا لافتًا، حيث تمكن أحدهم من العودة إلى العمل، فيما احتفظ آخرون بقدرتهم على المشي رغم أن التوقعات كانت تشير إلى حاجتهم القريبة إلى كرسي متحرك.
ما هو مرض هنتنجتون؟
وأوضحت سارة تبريزي، مديرة مركز مرض هنتنجتون بالجامعة، علّقت قائلة: لم نتوقع في أحلامنا أن نرى تباطؤًا بنسبة 75% في التقدم السريري، بينما وصف البروفيسور إد وايلد النتيجة بأنها اللحظة التي انتظرها الباحثون لسنوات.
وتابعت أن مرض هنتنجتون اضطراب وراثي ناتج عن خلل في جين يحمل اسمه، يؤدي إلى تراكم بروتينات سامة في الدماغ، مسببة حركات لا إرادية، صعوبة في الكلام، وفقدانًا تدريجيًا للذاكرة، حيث أن عدد المصابين به بنحو 8،500 شخص في المملكة المتحدة وأكثر من 30 ألفًا في الولايات المتحدة، ولا يوجد حتى الآن علاج يوقف تقدمه، إذ يعيش المرضى عادة بين 10 و20 عامًا بعد التشخيص.
ورغم أن النتائج نُشرت فقط في بيان رسمي ولم تُعرض بعد في مجلة علمية محكّمة، إلا أن البيانات أظهرت أن المرضى لم يشهدوا فقط تباطؤًا في التدهور، بل انخفضت لديهم أيضًا مؤشرات تلف الدماغ بعد ثلاث سنوات من المتابعة، وهو ما يُعزز الآمال في أن يشكّل هذا النهج الجيني نقطة تحول في علاج الأمراض العصبية التنكسية.
