شركة تسحب طلبها للحصول على موافقة علاج جيني لاضطرابات الدم في الولايات المتحدة
أعلنت شركة روكيت فارماسوتيكالز، المتخصصة في مجال تطوير العلاجات الجينية لأمراض نادرة، أنها قررت سحب طلبها المقدم إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA للحصول على الموافقة على علاج جيني مبتكر يستهدف أحد اضطرابات الدم الوراثية النادرة. ويُعد هذا القرار خطوة مفاجئة في مسار تطوير الدواء الذي كان يُنظر إليه كأحد العلاجات الواعدة ضمن خطط الشركة، وذلك وفقًا لرويترز.
شركة تسحب طلبها للحصول على موافقة علاج جيني لاضطرابات الدم في الولايات المتحدة
وأوضحت الشركة في بيان أن قرار السحب جاء بعد مناقشات مع إدارة الغذاء والدواء، حيث أشارت الهيئة إلى ضرورة تقديم بيانات إضافية تتعلق بالسلامة طويلة المدى والفعالية السريرية قبل المضي قدمًا في عملية المراجعة. وأضافت أن الشركة ستعيد تقييم البيانات السريرية المتاحة حاليًا، إلى جانب استكمال الدراسات الجارية، بهدف تقديم ملف أكثر شمولًا في المستقبل.
ويستهدف العلاج الجيني الذي تعمل عليه روكيت فارماسوتيكالز إصلاح الخلل الجيني المسبب للمرض عبر إدخال نسخة سليمة من الجين إلى الخلايا الجذعية للمريض.
وأظهرت التجارب المبكرة مؤشرات إيجابية من حيث تقليل الحاجة إلى عمليات نقل الدم وتحسين وظائف الدم لدى المرضى المشاركين، إلا أن إدارة الغذاء والدواء شددت على أهمية وجود متابعة أطول زمنيًا للتأكد من استدامة هذه النتائج ومن غياب آثار جانبية خطيرة.
وأكدت الشركة أن خططها البحثية لا تزال قائمة، وأنها ملتزمة بالمضي قدمًا في تطوير هذا العلاج وغيره من برامجها الجينية، موضحة أنها ستعمل على تعزيز تعاونها مع الهيئات التنظيمية لضمان تلبية جميع المتطلبات اللازمة، بما يتيح لها إعادة تقديم الطلب في توقيت لاحق.
