الغذاء والدواء الأمريكية تكشف عن مسار جديد للموافقة على العلاجات الشخصية
قال اثنان من كبار المسؤولين في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن الإدارة يمكنها الموافقة على علاجات جديدة مخصصة للأمراض الوراثية النادرة والقاتلة بناء على بيانات من عدد قليل من المرضى، وذلك وفقًا لرويترز.
الغذاء والدواء الأمريكية تكشف عن مسار جديد للموافقة على العلاجات الشخصية
صرح مفوض إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مارتي ماكاري، ورئيس الشؤون الطبية والعلمية، فيناي براساد، في مقال نُشر في مجلة نيو إنجلاند الطبية، بأنه في بعض الحالات، يُمكن للشركات الاعتماد على دراسات مُصممة بشكل مناسب مع عينات صغيرة الحجم بدلًا من التجارب العشوائية، وستعتمد هذه الشركات على الجدوى البيولوجية والتحسينات السريرية في المرضى الأوائل.
وقال ماكاري وبراساد: اللوائح الحالية مُرهِقة ومُتطلبة بلا داعٍ، بالنسبة للمرضى وعائلاتهم، لا وقت للانتظار، موضح أن مسار الآلية المعقولة الجديد من شأنه أن يسمح للوكالة بمنح ترخيص التسويق بعد أن يثبت المصنعون نجاحهم مع العديد من المرضى المتتاليين.
وسيتعين على الشركات التي تحصل على هذه الموافقات جمع أدلة واقعية لتأكيد استمرار الفعالية والبحث عن مشكلات السلامة التي قد تنشأ، سيُعطي النهج الجديد الأولوية لعلاجات الأمراض النادرة المميتة أو المُسببة لإعاقة شديدة لدى الأطفال، كما قد تُؤهِّلها أيضًا الأمراض الشائعة التي لم تُلبَّ احتياجاتها الطبية.
وفي حين من المرجح أن يكون صانعو العلاجات الخلوية والجينية من المستفيدين الكبار من عملية الموافقة الجديدة، قال ماكاري وبراساد إن أنواعًا أخرى من العلاجات يمكن أن تحصل أيضًا على الترخيص بهذه الطريقة، وكتب المسؤولون ستعمل إدارة الغذاء والدواء كشريك ومرشد في جلب هذه العلاجات إلى السوق.
