أول مريض في العالم بمتلازمة هانتر يتلقى علاجا جينيا ثوريا يذهل الأطباء

أذهل طفل أمريكي يبلغ من العمر ثلاث سنوات الفريق الطبي في مستشفى مانشستر للأطفال بالمملكة المتحدة، بعدما أصبح أول مريض في العالم مصابا بمتلازمة هانتر يتلقى علاجا جينيا تجريبيا يهدف إلى إيقاف تقدّم المرض، وبدأ يُظهر تحسنا يفوق كل التوقعات الطبية.

أول مريض في العالم بمتلازمة هانتر يتلقى علاجا جينيا ثوريا ويذهل الأطباء

ووفقًا لبي بي سي، تُعرّف متلازمة هانتر كاضطراب وراثي نادر وخطير يسبب تلفا تدريجيا في أعضاء الجسم والدماغ نتيجة فقدان إنزيم IDS الحيوي، ما يؤدي إلى تراكم مواد سامة في الأنسجة، وينتهي غالبا بوفاة المريض قبل بلوغ العشرين.

وأُصيب الطفل أوليفر تشو من كاليفورنيا بالمرض نفسه الذي يعاني منه شقيقه الأكبر، وبعد تأكيد التشخيص في أبريل 2024، بدأ سباق الزمن لمواجهة التدهور السريع للحالة.

وبدأ الأطباء في ديسمبر 2024 الخطوة الأولى نحو العلاج الجيني، حيث سحبوا من الطفل خلايا جذعية من دمه، وأعادوا برمجتها داخل مختبر متخصص في لندن بإدخال نسخة سليمة من الجين المسؤول عن إنتاج الإنزيم المفقود، تمهيدا لإعادتها إلى جسمه.

وتلقى أوليفر في فبراير 2025 حقنتين من خلاياه الجذعية المعدلة، في إجراء استغرق دقائق معدودة، لكنه حمل أملًا كبيرا بإيقاف تقدم المرض. وسافرت العائلة بعدها إلى كاليفورنيا بينما انتظر الأطباء ظهور المؤشرات الأولى للعلاج.

وعاد الطفل في مايو 2025 إلى مانشستر لإجراء تقييمات شاملة، فأظهر نتائج غير متوقعة؛ إذ بدأ يتطور بشكل طبيعي، وأصبح أكثر حركة ونشاطا، وتوقف نهائيا عن تلقي الحقن الأسبوعية للإنزيم البديل بعدما بدأ جسمه ينتجه ذاتيا.

وأكد الفريق الطبي خلال زيارات المتابعة، خاصة في أغسطس 2025، أن جسم أوليفر ينتج الآن مستويات تفوق المعدل الطبيعي بمئات المرات من الإنزيم المفقود، مع تحسن لافت في مهاراته اللغوية والحركية والمعرفية.

واستغرق تطوير العلاج أكثر من 15 عاما بقيادة باحثين في جامعة مانشستر، وكاد المشروع يتوقف عام 2023 بعد انسحاب الشركة الداعمة، قبل أن تنقذه مؤسسة بريطانية خيرية بتمويل بلغ 2.5 مليون جنيه إسترليني.

ويتجه البرنامج حاليا إلى علاج خمسة أطفال فقط حول العالم من الولايات المتحدة وأوروبا وأستراليا، بعدما تعذر العثور على حالات في المملكة المتحدة تُكتشف مبكرا بما يكفي للاستفادة من التجربة.