أمريكا توافق على علاج لـ اضطراب عضلي نادر| تفاصيل
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA موافقتها على علاج جيني جديد من تطوير شركة نوفارتس، يستهدف مرضى اضطراب عضلي نادر، في خطوة تُعد تقدمًا طبيًا مهمًا في مجال علاج ضمور العضلات الشوكي، وكشفت شركة الأدوية الأمريكية بي إم جي عن بدء طرح العلاج المبتكر تحت اسم Itvisma للاستخدام السريري.
أمريكا توافق على علاج لـ اضطراب عضلي نادر
وحسب ما نشرته وكالة الأنباء رويترز، يُصرح باستخدام Itvisma لعلاج المرضى الذين تبلغ أعمارهم عامين أو أكثر ممن يعانون من ضمور العضلات الشوكي SMA، ولديهم طفرة مؤكدة في جين العصبون الحركي 1 المسؤول عن البقاء على قيد الحياة، ويعتمد الدواء على نفس المكون النشط المستخدم في العلاج الجيني السابق Zolgensma، الذي حصل على موافقة لعلاج الأطفال المصابين بالمرض ممن تقل أعمارهم عن عامين داخل الولايات المتحدة.
ويبلغ السعر المبدئي للاستحواذ بالجملة على العلاج الجديد 2.59 مليون دولار، متجاوزًا تكلفة زولجينسما المقدرة بـ 2.1 مليون دولار، وأوضحت شركة نوفارتس أن Itvisma يُعد أول علاج جيني بديل متاح على نطاق واسع للمرضى، بما يوفر خيارات علاجية أكبر، وقالت تريسي داوسون، رئيسة قسم العلاج العصبي بالشركة في الولايات المتحدة، في تصريحات لرويترز قبل الموافقة: هذا يمنح المرضى المزيد من الاختيار، وهو أمر جيد لأي مريض.
تقييم القدرات الحركية وتطور المرض
وأظهرت نتائج تجربة سريرية متقدمة أن استخدام Itvisma أدى إلى تحسن إحصائي ملحوظ بلغ 2.39 نقطة في مقياس تقييم القدرات الحركية وتطور المرض لدى المرضى المشاركين، ويُعد ضمور العضلات الشوكي اضطرابًا وراثيًا نادرًا ناتجًا عن خلل أو فقدان جين SMN1 المسؤول عن إنتاج بروتين ضروري لوظائف العضلات الأساسية مثل التنفس والبلع والحركة، ويُعد السبب الجيني الأول لوفاة الأطفال، مع تسجيل نحو 9 آلاف حالة في الولايات المتحدة.
ويختلف العلاج الجديد عن زولجينسما في طريقة إعطائه، حيث يُقدم Itvisma بتركيبة مركزة مباشرة إلى الجهاز العصبي المركزي عبر الحبل الشوكي، دون الحاجة لتعديل الجرعة بناءً على وزن المريض، على عكس العلاج الأقدم الذي يُحقن عبر الوريد. ويهدف كلا العلاجين إلى استبدال جين SMN1 وتقليل الحاجة إلى العلاجات المزمنة الأخرى المتاحة لمرضى هذه الفئة.
وتشير البيانات المالية إلى أن مبيعات Zolgensma العالمية بلغت 925 مليون دولار خلال الأشهر التسعة الأولى من عام 2025، ما يعكس الطلب المتزايد على العلاجات الجينية المتقدمة.
