أمريكا تجيز استخدام أول علاج جيني للضمور العضلي دوشين
وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية، اليوم الأحد، على استخدام أول عقار جيني، لعلاج الضمور العضلي الدوشين، وفقًا لوسائل إعلام أمريكية.
استخدام أول علاج جيني ضد الضمور العضلات دوشين
وأكدت الهيئة في بيان لها: أنه سيتم استخدام العقار لعلاج الضمور العضلي دوشين، وغالبًا ما يصيب الأولاد الذين تظهر عليهم أعراض تبدأ بضعف العضلات ومشاكل الحركة في الطفولة ومشاكل القلب والأوعية الدموية، والجهاز التنفسي في مرحلة البلوغ المبكرة.
وأوضحت أنه في التجارب السريرية، تم إعطاء حقنة علاج جيني واحدة للأولاد المصابين بضمور العضلات، وتلقى الطفل كونور ستول، العلاج في سن الخامسة، وبعد 5 سنوات من حقنه في الوريد، يقول المسؤولون إنه يعاني من تراجع ضئيل أو معدوم.
والطفل كونور يبلغ من العمر11 عاما الآن، وعادة الأولاد المصابون بضمور العضلات دوشن، يعانون من ضعف عضلي كبير بحلول هذا العمر.
فيما قالت كاثرين إديسون، والدة كونور، لم نتمكن من مشاهدته يلعب مع شقيقه الصغير، إلا بعد حصوله على العلاج.
الأطباء يبحثون عن علاجات أخرى
ويستمر الأطباء في معرفة المزيد عن تأثيرات وفوائد العلاج الجيني، والعلاجات التكميلية للأشخاص المصابين بضمور العضلات دوشن قيد التطوير، وفقًا للمسؤولين لإبطاء تقدم المرض والمساعدة في تحسين الحركة.
وفي وقت سابق، أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، الموافقة على استخدام اختبار جديد، يتنبأ بأمراض الكلى.
وحصلت شركة Renalytix على تصريح من إدارة الغذاء والدواء، لإجراء اختبار تنبؤي للكلى KidneyIntelX، والذي سيفتح الباب لمزيد من الاختبارات السريرية والتغطية التأمينية.
ويستخدم الجهاز الذكاء الاصطناعي، لتوفير إدارة الرعاية للأشخاص المصابين بأمراض الكلى الناجمة عن مرض السكري.
وقال جيمس ماكولوغ، الرئيس التنفيذي للشركة، إن تلبية متطلبات السلامة الصارمة، والتحقق السريري والتحليلي والبيانات العلمية لمراجعة إدارة الغذاء والدواء، بدءًا من تسمية جهاز الاختراق إلى ترخيص التسويق من De Novo، والذي يعد حدثًا بارزًا لمقدمي الرعاية الصحية والمرضى المصابين بمرض الكلى السكري.
