عن طريق إنتاج البروتينات.. باحثون يكشفون عن علاج جيني جديد يمنح الأمل للصم
نجح باحثون صينيون في استعادة القدرة على السمع لدى 10 مرضى كانوا يعانون من صمم وراثي، من خلال علاج جيني مبتكر يعتمد على تعديل فيروس آمن لنقل نسخ سليمة من جين مسؤول عن السمع، وذلك وفقًا لما نشرته صحيفة ديلي ميل البريطانية.
علاج جيني جديد يمنح الأمل للصم
وشملت الدراسة، المنشورة في مجلة Nature Medicine، أطفالًا وبالغين تتراوح أعمارهم بين عام و24 عامًا، جميعهم يحملون طفرات في جين OTOF، الذي يُنتج بروتين أوتوفيرلين الضروري لنقل الإشارات الصوتية من الأذن إلى الدماغ.
العلاج، الذي يتمثل في حقنة واحدة داخل قوقعة الأذن باستخدام فيروس غدي معدل (AAV)، أظهر نتائج لافتة خلال عام واحد فقط، حيث تمكن المرضى من سماع أصوات أقل بكثير مما كانوا يحتاجونه في السابق. إحدى المشاركات، وهي فتاة تبلغ من العمر سبع سنوات، استطاعت التحدث مع والدتها دون أجهزة سمعية بعد أربعة أشهر فقط من العلاج.
الصمم الوراثي
ووفقًا للباحث الرئيسي الدكتور ماولي دوان من معهد كارولينسكا في السويد، فإن هذا الإنجاز يمثل نقطة تحول في علاج الصمم الوراثي، ويفتح الباب أمام تطوير علاجات مستقبلية لأكثر من 200 ألف شخص حول العالم يعانون من طفرات في جين OTOF.
نتائج التجربة أظهرت انخفاض عتبة السمع من متوسط 106 ديسيبل إلى 52 ديسيبل، ما يعادل مستوى المحادثة اليومية، دون تسجيل آثار جانبية خطيرة، كما شمل التحسن أيضًا مراهقين وشبابًا، في سابقة هي الأولى من نوعها.
ويأمل الفريق الطبي في توسيع نطاق الأبحاث ليشمل جينات أخرى شائعة تسبب الصمم الوراثي مثل GJB2 وTMC1، ويقول الباحثون إن هذه مجرد البداية، وإن المستقبل قد يحمل علاجات فعالة لأنواع متعددة من فقدان السمع الجيني.
