بشرى سارة.. علماء يابانيون ينجحون في إزالة الكروموسوم الزائد المسبب لمتلازمة داون
أعلنت وكالة أنباء كازينفورم اليابانية، نجاح علماء يابانيون في القضاء على السبب الجيني لمتلازمة داون من خلال تكنولوجيا تحرير الجينات المتطورة.
نجاح إزالة الكروموسوم الزائد
وباستخدام تقنية CRISPR-Cas9، نجح الباحثون في جامعة مي، في إزالة النسخة الإضافية من الكروموسوم 21 من الخلايا المصابة في إعدادات المختبر، وهو إنجاز علمي يمكن أن يعيد تشكيل النهج المستقبلية لعلاج هذه الحالة.
وتصيب متلازمة داون، أو التثلث الصبغي 21، ما يقرب من 1 من كل 700 ولادة في الولايات المتحدة، وتحدث بسبب نسخة إضافية من الكروموسوم 21.
وتُعطل هذه المادة الجينية الإضافية العمليات الخلوية الطبيعية، ما يؤدي إلى مجموعة من المشكلات التنموية والصحية، بما في ذلك الإعاقات الذهنية، وعيوب القلب الخلقية، وزيادة خطر الإصابة بمرض الزهايمر.
نظام كريسبر الخاص يستهدف الكروموسوم الزائد
وأثبت فريق جامعة مي، بقيادة الباحث ريوتارو هاشيزومي، أن أداة تحرير الجينات CRISPR-Cas9 يمكنها إزالة هذا الكروموسوم الزائد بشكل انتقائي في الخلايا البشرية، من خلال إنقاذ ثلاثي الصبغي من خلال انقسام الكروموسومات المتعددة الخاصة بالأليل باستخدام CRISPR-Cas9 في خلايا ثلاثية الصبغي 21.
وأكد الفريق أن نظام كريسبر-كاس9 يعمل باستخدام إنزيم متخصص يستهدف ويقطع تسلسلات دقيقة من الحمض النووي.
وفي هذه الدراسة، عدل الباحثون جزيئات كريسبر الإرشادية للتعرف فقط على النسخة الزائدة من الكروموسوم 21، وهي عملية تُسمى التحرير النوعي للأليل.
وأوضح الفريق: صممنا نظام كريسبر الخاص بنا لاستهداف الكروموسوم الزائد دون التأثير على الزوج الطبيعي، كان هدفنا إزالة المادة الزائدة ومعرفة ما إذا كان التعبير الجيني للخلية قد عاد إلى مستوياته الطبيعية.
وأُجريت اختبارات أولية على خلايا جذعية منمتة في المختبر، بعد إزالة الكروموسوم الزائد، لاحظ العلماء أنماطًا طبيعية للتعبير الجيني وإنتاج البروتين.
ووسع فريق البحث نطاق تجاربه ليتجاوز الخلايا الجذعية، وذلك بتعديل الخلايا الليفية الجلدية، وهي خلايا ناضجة غير جذعية مأخوذة من أشخاص مصابين بمتلازمة داون، وفي هذه الحالات أيضًا، أُزيل الكروموسوم الزائد بنجاح من العديد من الخلايا المعالجة.
