بعد وفاة صغير.. أمريكا تحقق في استخدام دواء لعلاج اضطراب دم نادر
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA أنها فتحت تحقيقًا رسميًا في وفاة طفل تلقى علاجًا دوائيًا من شركة تأكيدا اليابانية، بعد أن تطورت لديه أجسام مضادة خطرة عقب استخدام العلاج المخصّص لاضطراب دم وراثي نادر.
أمريكا تحقق في استخدام دواء لعلاج اضطراب دم نادر
وحسب ما نشرته وكالة أنباء رويترز، أوضحت الهيئة التنظيمية أنها تتحرى مخاطر تكوّن الأجسام المضادة المحايدة لدى بعض المرضى الذين تلقوا دواء Adzynma، مشيرة إلى أن تلك الأجسام المضادة قد تتسبب في مضاعفات تهدد الحياة.
وأكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن الطفل المريض الذي تُوفي كان قد شهد تدهورًا في الأعراض العصبية وطوّر أجسامًا مضادة قللت من نشاط البروتين العلاجي، وجاءت الوفاة بعد نحو 10 أشهر من بدء العلاج، موضحة أن المريض كان يعاني سابقًا من ردود فعل تحسسية شديدة تجاه العلاج التقليدي الذي يعتمد على البلازما الطازجة المجمدة.
وأضافت الشركة المُصنعة في بيان عبر البريد الإلكتروني، أنها أخطرت الإدارة بالحادث منذ يوليو الماضي وقدّمت لها تحديثات دورية، لافتة إلى أن تقييماتها الداخلية لم تُثبت وجود علاقة سببية مؤكدة بين الدواء وحالة الوفاة.
تفاصيل اضطراب دم نادر
وأشارت إدارة الغذاء والدواء إلى أنها تلقت تقارير عدة بعد التسويق حول حالات مشابهة طوّر فيها المرضى أجسامًا مضادة خطيرة بعد تلقي العلاج، وهي ظاهرة لم تُسجَّل خلال التجارب السريرية قبل اعتماد الدواء.
واعتمدت إدارة الغذاء والدواء Adzynma عام 2023، باعتباره أول علاج موجه لمرض البرفرية الخثارية الخلقية قليلة الصفائح الدموية cTTP، إذ يعمل الدواء على تعويض بروتين ADAMTS13 المفقود ومنع تكوّن الجلطات داخل الأوعية الدموية الصغيرة.
ويُعد مرض cTTP اضطرابًا وراثيًا قد يؤدي إلى جلطات خطرة داخل الأوعية الدقيقة، مما يسبب السكتات الدماغية وتلف الكلى ومضاعفات صحية حادة أخرى.
