دواء جديد بجرعة واحدة قد يُنهي أزمة الكوليسترول المرتفع.. باحثون يكشفون
كشف باحثون تحقيق طفرة طبية قد تغير مستقبل علاج ارتفاع الكوليسترول، بعد أن أظهرت تجربة أولية أن جرعة واحدة من علاج جيني تجريبي يعرف باسم VERVE-102 يمكنها خفض مستويات الكوليسترول الضار (LDL) على نحو طويل الأمد، وربما مدى الحياة.
وحسب ما نشرته صحيفة ديلي ميل البريطانية، العلاج الجديد يعمل عبر تعطيل جين PCSK9 في الكبد، وهو الجين المسؤول عن إنتاج بروتين يرفع مستويات الكوليسترول الضار في الدم، وفي تجربة صغيرة شملت 14 مريضًا يعانون من مستويات مرتفعة من LDL رغم تناولهم أدوية خافضة للكوليسترول، أدى الدواء إلى خفض مستويات LDL بنسبة تراوحت بين 21% و53% خلال أربعة أسابيع فقط.
وأكد الخبراء أن هذه النتائج رغم محدودية العينة قد تمهد لعصر جديد من العلاجات القادرة على تقليل الاعتماد على الستاتينات، التي يتناولها نحو سبعة ملايين شخص في بريطانيا يوميًا.
علاج ثوري قد يضع حدًا للمشكلات المصاحبة للستاتينات
الستاتينات ما تزال العلاج الأساسي لخفض الكوليسترول، وهي فعالة في تقليل مستويات LDL بنسبة تصل إلى 50%، إلا أن الكثير من المرضى يعانون من آثار جانبية، أبرزها ألم العضلات وضعفها، ما يدفع أكثر من نصفهم إلى التوقف عن تناولها خلال عام.
وقالت الدكتورة لويز بومان من جامعة أكسفورد: الستاتينات آمنة وفعالة، لكن بعض المرضى ببساطة لا يتحملونها، وهذا ما أدى إلى ظهور فئة مثبطات PCSK9 مثل إيفولوكوماب وإنكليسيران، التي تُحقن كل أسابيع أو أشهر وتخفض الكوليسترول بنسبة تتجاوز 55%، لكن أسعارها المرتفعة التي تصل إلى نحو 3000 جنيه سنويًا تجعل استخدامها محدودًا بين المرضى ذوي الحالات الوراثية الشديدة.
كيف يعمل VERVE-102؟
على عكس مثبطات PCSK9 التقليدية، لا يوقف العلاج الجديد البروتين فقط، بل يعطل الجين المسؤول عن إنتاجه بالكامل، وعندما يُحقن الدواء عبر الوريد على مدى ساعات، يقوم بتحرير جيني دقيق يغير حرفًا واحدًا داخل الجين، مما يعطل وظيفته ويقلل تصنيع LDL في الكبد.
وقال الدكتور ريكاردو بيتراكو، استشاري أمراض القلب في لندن: جيناتنا تشبه كتاب وصفات، وVERVE-102 يغير أحد المكونات الأساسية لمنع إنتاج الكوليسترول الضار.
حتى الآن، تشير البيانات إلى قلة الآثار الجانبية الخطيرة، لكن الخبراء يحذرون من أن العلاج الجيني يحتاج إلى متابعة طويلة الأمد.
ومن المتوقع أن تبدأ تجربة عالمية أوسع قريبًا، تشمل جرعات أعلى ومجموعات أكبر من المرضى، خصوصًا أولئك المصابين بفرط كوليسترول الدم العائلي a حالة وراثية تسبب ارتفاعًا شديدًا في LDL منذ الصغر.
