الغذاء والدواء تُجيز استخدام دواء جديد لعلاج مرض نادر يُصيب الأطفال
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لشركة فورتريس بيوتيك وشركة الأدوية الهندية Zydus Lifesciences (ZYDU.NS)، على استخدام دواء للأطفال المصابين باضطراب وراثي نادر يعيق امتصاص النحاس، وفقًا لـ رويترز.
استخدام دواء جديد لعلاج مرض نادر يصيب الأطفال
وتمت الموافقة على هذا الدواء، الذي يحمل الاسم التجاري زيكوبو، لعلاج مرض مينكيس، حيث يولد المرضى غير قادرين على امتصاص النحاس من طعامهم، وينتج هذا المرض عن طفرات في جين معين مسؤول عن نقل النحاس في جميع أنحاء الجسم.
ويجعل هذا الترخيص الدواء أول دواء في السوق لعلاج هذا المرض في الولايات المتحدة، وتشمل أعراض هذه الحالة تساقط الشعر الخفيف وفقدان لونه، ونوبات الصرع، وتأخر النمو، وفي حال عدم علاجها، يتوفى العديد من المرضى بين عمر سنتين و3 سنوات.
ويصيب هذا المرض في المقام الأول الرضع الذكور، تشير التقديرات الحديثة إلى أن معدل انتشاره يتراوح بين حالة واحدة لكل 34810 إلى حالة واحدة لكل 8664 مولود ذكر حي.
ويحق لشركة Fortress الحصول على عوائد متدرجة على صافي مبيعات Zycubo وما يصل إلى 129 مليون دولار أمريكي كإجمالي مراحل التطوير والمبيعات من .Zydus
الدواء قابل للحقن تحت الجلد
والدواء، المعروف كيميائيًا باسم CUTX-101، هو تركيبة قابلة للحقن تحت الجلد من هيستيدينات النحاس، وهو بديل للنحاس يمكن حقنه مباشرة في الجسم لتجنب امتصاصه عبر الجهاز الهضمي.
يساعد على زيادة مستويات النحاس في الدم، لتحسين وظائف الجسم والدماغ، كما استندت الموافقة إلى بيانات تُظهر أن دواء زيكوبو يحسن معدل البقاء على قيد الحياة بشكل عام لدى المرضى الذين تلقوا العلاج المبكر، مع انخفاض خطر الوفاة بنسبة 80% تقريبًا مقارنة بأولئك الذين لم يتلقوا العلاج.
