أمريكا تقترح مسارا أسرع لاعتماد العلاجات الجينية للأمراض النادرة
اقترحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إطار عمل جديدًا يهدف إلى تسريع الموافقة على العلاجات الجينية المخصصة للأمراض الوراثية النادرة والمهددة للحياة، في خطوة قد تفتح الباب أمام المرضى للحصول على علاجات مبكرة عندما تكون التجارب السريرية التقليدية غير ممكنة.
اعتماد العلاجات الجينية للأمراض النادرة
وحسب ما نشرته وكالة أنباء رويترز، يسمح المقترح لشركات الأدوية بالاعتماد على دراسات صغيرة ومضبوطة بعناية، خاصة في الحالات التي تستهدف مجموعات محدودة للغاية من المرضى، بحيث يصعب إجراء تجارب عشوائية واسعة النطاق، وتهدف الخطة إلى تحديث معايير تقييم الأدوية الجينية الفردية، بما يخلق مسارًا تنظيميًا أكثر مرونة دون الإخلال بمتطلبات السلامة.
وبموجب الإطار الجديد، يتعين على الشركات تبرير عدم جدوى إجراء التجارب العشوائية، وتقديم مؤشرات مبكرة على الفعالية تستند إلى الأساس البيولوجي للعلاج، إلى جانب الالتزام بجمع بيانات واقعية بعد الموافقة وإجراء دراسات تأكيدية لاحقة، وحذرت الوكالة من أنها تحتفظ بحق سحب المنتجات من السوق إذا لم تُستكمل الدراسات المطلوبة أو أخفقت نتائجها.
علاجات تعديل الجينوم
وتشمل مسودة التوجيهات علاجات تعديل الجينوم والعلاجات القائمة على الحمض النووي الريبي، مع إمكانية توسيعها لتشمل منتجات موجهة أخرى مستقبلًا، كما شددت الوكالة على ضرورة ضمان حماية المرضى، بما في ذلك الحصول على الموافقة المستنيرة والخضوع لإشراف لجان المراجعة المؤسسية، فضلًا عن جمع بيانات أساسية وتاريخ مرضي مبكر لتعزيز تقييم الفعالية والسلامة.
وفي حال استهدفت العلاجات طفرات متعددة داخل الجين ذاته، أوصت الإدارة باعتماد دراسات رصدية وتصميم بروتوكول رئيسي يسمح بتبادل الأدلة بين المنتجات ذات الصلة، وقال مسؤول كبير بالوكالة إن الإدارة تتوقع سيلًا من طلبات اعتماد علاجات للأمراض النادرة خلال الفترة المقبلة، مشيرًا إلى أن معايير التصنيع ستظل دون تغيير، مع إمكانية الاستفادة من الخبرات والأساليب المعتمدة لتسريع الإجراءات.
