دراسة طبية تبتكر تقنية جديدة في العلاج الجيني لعلاج طفرة التليف الكيسي المستعصية
يفتح العلاج الجيني الجديد آفاقًا واعدة لعلاج مرض التليف الكيسي الذي يؤثر على آلاف المرضى حول العالم من خلال تصحيح طفرة جينية مستعصية لم يكن لها أي خيار طبي متاح حتى الآن.
انتشار التليف الكيسي وتطوير تقنية العلاج الجيني الجديدة
ووفقًا لما نشرته مجلة Medical Xpress، يعتبر مرض التليف الكيسي من أكثر الأمراض الوراثية شيوعا ودراسة في الأوساط الطبية، حيث يؤثر التليف الكيسي على أكثر من 100000 شخص في جميع أنحاء العالم ويقلل من متوسط العمر المتوقع بشكل رئيسي؛ لأنه يسبب مشاكل حادة في الرئة والجهاز التنفسي.
ويمثل البحث الجديد الذي نسقته جامعة ترينتو الإيطالية نقطة تحول كبرى حيث حدد تقنية مبتكرة في العلاج الجيني للأفراد الذين يعانون من التليف الكيسي الناجم عن طفرة محددة والذين لم يتوفر لهم أي علاج حتى الآن، ويمثل هؤلاء المرضى حوالي 10 % من جميع المصابين بهذا المرض.
آلية تصحيح الحمض النووي وشفاء مرض التليف الكيسي
وركزت الورقة البحثية على طفرة جينية محددة تحمل الرمز 1717 وعلى تطوير استراتيجية تعتمد على الحمض النووي الريبوزي المرسال؛ مما يجعل من الممكن تصحيح الطفرة المسؤولة عن التليف الكيسي بشكل فعال ودائم، وقد أوضحت الباحثة آنا سيريسيتو أن الأفراد الذين يحملون هذه الطفرة لا ينتجون البروتين الذي ينقل أيونات الكلوريد والبيكربونات عبر سطح ظهارة الرئة حيث ينظم ترطيب المخاط وتطهيره.
ويعتبر التليف الكيسي مرضا متعدد الأعضاء يؤثر على أجزاء مختلفة من الجسم وتعتبر أمراض الرئة السبب الرئيسي للوفاة. وطور الباحثون تقنية تحرير الجينوم بناء على الحمض النووي الريبوزي المرسال لتصحيح طفرة الحمض النووي التي لا تستجيب للعلاجات الدوائية الحالية، ويصلح هذا العلاج الجيني اللبنة المعيبة؛ لاستعادة إنتاج البروتين الذي ينظم تبادل الغازات والدفاع المناعي في الرئتين.
دقة العلاج الجيني والآفاق المستقبلية في محاربة التليف الكيسي
وعملت تقنية التحرير الجيني المتقدمة بدقة متناهية، حيث تمكن العلماء من تعديل تسلسل أحرف الحمض النووي الفردية واستبدال الأدينين المسبب للمرض بالجيوانين السليم واستعادة المعلومات اللازمة لإنتاج البروتين. ويتم إعطاء هذا العلاج المبتكر للخلايا في شكل حمض نووي ريبوزي مرسال لينتج تصحيحًا دائمًا للخلل الجيني ثم يتم طرده من الجسم.
وتم اختبار هذا العلاج في مرحلة البحث ما قبل السريري للتحقق من فعالية التصحيح الوظيفي. وتعاون الباحثون مع معاهد طبية دولية لاختبار خلايا ظهارة الرئة ونماذج مصغرة ذات 3 أبعاد للأمعاء مشتقة من خلايا مرضى التليف الكيسي. وتتمثل العقبة الحالية في إيجاد أنظمة فعالة لتوصيل هذا العلاج إلى أنسجة ظهارة الرئة.
ويهدف المشروع الاستراتيجي المدعوم من مؤسسة أبحاث التليف الكيسي إلى تطوير أنظمة توصيل لتقنيات العلاج الجيني وتطوير دواء يمكن إعطاؤه عن طريق الاستنشاق المباشر في المستقبل القريب لمساعدة مرضى التليف الكيسي.
