إنجاز عالمي لـ أستاذ بجامعة العاصمة في علاج الصمم الخلقي باستخدام العلاج الجيني المبتكر
حقق الدكتور حازم حسن بكلية الصيدلة جامعة العاصمة (حلوان سابقًا)، إنجازًا علميًا بارزًا على المستوى الدولي، من خلال المساهمة في تطوير واختبار العلاج الجيني المبتكر DB-OTO لعلاج الصمم الخلقي الوراثي لدى الأطفال، وهو ما يعيد الأمل لآلاف الحالات ويقلل الحاجة إلى زراعة القوقعة.
إنجاز عالمي لـ أستاذ بجامعة العاصمة في علاج الصمم الخلقي باستخدام العلاج الجيني المبتكر
ويستهدف العلاج الجيني DB-OTO الأطفال المصابين بالصمم الخلقي الناتج عن خلل وراثي في جين OTOF المسؤول عن إنتاج بروتين أوتوفيرلين (Otoferlin)، وهو بروتين أساسي لنقل الإشارات السمعية داخل خلايا الأذن الداخلية، حيث لا تتوافر حتى الآن أدوية فعالة لعلاج هذه الحالة، ويُعد زرع القوقعة هو الحل التقليدي المتبع.
ويعتمد العلاج المبتكر على استخدام فيروسين معدلين من نوع AAV1 لنقل نسخة سليمة من الجين المسؤول عن إنتاج بروتين الأوتوفيرلين إلى خلايا الشعر السمعية بالأذن، باستخدام محفز جيني دقيق يستهدف هذه الخلايا دون غيرها.
ووفقًا لدراسة علمية نُشرت في دورية New England Journal of Medicine، أُجريت كأول تجربة بشرية من نوعها على 12 طفلًا يعانون من صمم وراثي عميق، تلقى المشاركون جرعة واحدة من العلاج داخل القوقعة، وأسفرت النتائج عن تحسن السمع لدى 9 من أصل 12 طفلًا بنسبة 75% بعد 24 أسبوعًا من العلاج.
وأظهرت الدراسة أن 6 أطفال تمكنوا من سماع الكلام دون أجهزة مساعدة، بينما استعاد 3 أطفال مستوى سمع قريبًا من الطبيعي، في تطور يُعد نقلة نوعية في علاج فقدان السمع الوراثي، ويؤشر إلى إمكانية الاستغناء عن زراعة القوقعة في عدد كبير من الحالات مستقبلًا.
وأكد الباحثون أن العلاج الجيني DB-OTO يتمتع بمستوى أمان مرتفع، حيث لم تُسجل أي آثار جانبية خطيرة أدت إلى إيقاف العلاج، ما يعزز فرص اعتماده كخيار علاجي جذري يعالج السبب الوراثي للمرض بدلًا من الاكتفاء بالحلول التعويضية.
