أمريكا توافق على أول علاج لمرض نادر يهدد حياة الذكور
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA موافقتها على أول علاج دوائي لـ متلازمة بارث، وهو مرض وراثي نادر يهدد حياة الذكور، عبر حقنة يومية طورتها شركة ستيلث بيوثيرابيوتكس تحت اسم Forzinity.
أمريكا توافق على أول علاج لمرض نادر يهدد حياة الذكور
وحسب ما نشرته صحيفة رويترز، يستهدف العلاج الجديد المرضى الذين يبلغ وزنهم 30 كجم على الأقل، حيث تعمل الحقنة تحت الجلد من خلال الارتباط بالجزء الداخلي من الميتوكوندريا مركز إنتاج الطاقة في الخلايا بما يساعد على تحسين بنيتها ووظيفتها.
متلازمة بارث مرض خطير يبدأ غالبًا بقصور قلبي حاد في الطفولة، ما يؤدي إلى وفيات مبكرة، أما المرضى الذين يتمكنون من الوصول إلى سن المراهقة أو البلوغ فيعانون عادة من تعب شديد وضعف القدرة على التحمل وصعوبة ممارسة الأنشطة البدنية، ووفق بيانات المعاهد الوطنية للصحة، فإن عدد الحالات المشخصة عالميًا لا يتجاوز 230 إلى 250 ذكرًا حتى عام 2020.
وجاءت الموافقة على أساس تحسن قوة عضلة الفخذ المسؤولة عن تقويم الركبة، وهو مؤشر اعتبرته إدارة الغذاء والدواء دليلًا مبكرًا على فائدة محتملة للمرضى، مثل تحسين القدرة على الوقوف أو المشي لمسافات أطول. لكن، وبموجب مسار الموافقة السريعة للـFDA، يتوجب على الشركة استكمال تجارب إضافية بعد طرح الدواء في الأسواق للتأكد من فعاليته.
وأكدت الإدارة أنه في حال لم تثبت الدراسات اللاحقة تحقيق Forzinity للفوائد المرجوة، يحق للجهات التنظيمية سحب الدواء من السوق.
ما هي متلازمة العضلات الميتة؟
وفي سياق آخر، يعاني كثيرون من متلازمة العضلات الميتة آلام غامضة أو ضعف في الأداء الحركي دون سبب واضح، وقد يكون الجواب غير المتوقع هو ما يُعرف بـ متلازمة العضلات الميتة، أو ما يُطلق عليها طبيًا اسم متلازمة الحيز الجهدي المزمن، وذلك وفقًا لما نشر في الماركا.
ورغم أن هذه الحالة قد تبدو غريبة أو نادرة، إلا أنها في الواقع أكثر شيوعًا مما يُعتقد، خاصة بين ممارسي الرياضة أو من يقومون بحركات متكررة في حياتهم اليومية.
هي حالة تحدث عندما تفشل اللفافة، وهي النسيج الضام المحيط بالعضلات في التمدد بما يكفي أثناء ممارسة النشاط البدني. ونتيجة لذلك، يرتفع الضغط داخل حجيرة العضلات ما يضغط على الأعصاب والأوعية الدموية.
ويؤدي هذا إلى أعراض مزعجة تشمل: ألم مزمن أثناء أو بعد التمرين، خدر أو وخز في الأطراف، وضعف في العضلات وتيبّس وتقييد في الحركة، لكن في بعض الأحيان، يُطلق على هذه الحالة اسم متلازمة المؤخرة الميتة عندما تصيب عضلات الحوض أو الأرداف تحديدًا.
