بشرى سارة.. نجاح عقار جديد لعلاج خلايا الضمور العضلي دوشين
أعلنت شركة الأدوية الأمريكية إيه بي سي، اليوم الأربعاء، أن علاجها الخلوي لحالة قلبية مرتبطة باضطراب عضلي نادر حقق الهدف الرئيسي لدراسة في مرحلة متأخرة، مما جدد الآمال في الموافقة عليه في الولايات المتحدة وأدى إلى ارتفاع أسهمها بنسبة 18% في تعاملات ما قبل السوق، وفقًا لـ رويترز.
نجاح عقار جديد لعلاج خلايا الضمور العضلي دوشين
ورفضت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة على العلاج، المعروف باسم ديراميوسيل، حيث سعت للحصول على بيانات إضافية بعد أن قالت إن العلاج لا يلبي متطلبات الفعالية.
وكانت الشركة قد وافقت سابقًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أن هذه التجربة قد تدعم الموافقة على علاجها لاعتلال عضلة القلب لدى مرضى ضمور دوشين العضلي.
خلايا الضمور العضلي الدوشين
وفي التجربة التي شملت 106 مرضى، أظهرت نتائجها انخفاضًا أبطأ بنسبة 54% في وظائف الأطراف العلوية لدى المرضى الذين تلقوا ديراميوسيل مقارنةً بالعلاج الوهمي، بينما كان تدهور وظائف القلب أبطأ بنسبة 91%، وكلاهما ذو دلالة إحصائية، وفقًا للشركة. وكان العلاج جيدًا بشكل عام، وقد تم بالفعل تشخيص إصابة أكثر من 75% من المشاركين باعتلال عضلة القلب.
ومرض الدوشين، وهو اضطراب وراثي نادر يُسبب ضمور العضلات، يُصيب أقل من 50 ألف شخص في الولايات المتحدة، وفقًا للمعاهد الوطنية للصحة، وتُعد مضاعفات القلب السبب الرئيسي للوفاة لدى المرضى، عادةً في العشرينات أو الثلاثينات من العمر.
